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基因编辑项目

基因编辑项目

基因编辑能够对基因进行精确操作, 实现基因定点突变、插入、删除。与传统的病毒载体导入基因相比,基因编辑准确度高、成本低,基因编辑技术联合过继免疫在肿瘤及HIV/AIDS治疗中具有广泛的应用前景。

目前CART细胞治疗的一个重要研究方向是怎样使用一个健康献血者的T细胞制备大量的CART细胞,实现异体治疗。这一技术的建立将极大降低CART疗法的成本,可以更好地保证统一制备的细胞质量,而且患者在需要时可以马上得到CART细胞进行治疗。

基因编辑CRISPR-Cas9技术可以将αβT-cell receptor (TCR)从异体的CART细胞中敲除,制备通用型UCART用以治疗多个患者,确保过继细胞不能攻击患者自身细胞,同时需要降低其自身的免疫原性避免宿主细胞的攻击。